Skip navigation


Procedure for udleveringstilladelse til eksperimentel behandling med lægemidler

27-05-2003
Det har siden den 1. januar 2003 været muligt at henvise patienter, der har en livstruende kræftsygdom eller anden lignende livstruende sygdom til eksperimentel behandling i udlandet, jf. § 26 i bekendtgørelse om ret til sygehusbehandling og fødselshjælp mv.

Baggrund og formål


Efter lægemiddellovens § 25, stk. 2, kan Lægemiddelstyrelsen i særlige tilfælde give tilladelse til salg eller udlevering i begrænset mængde af lægemidler, der ikke er markedsført i Danmark, til andre formål end kliniske afprøvninger. Bestemmelsen har hidtil ikke været anvendt til udstedelse af udleveringstilladelse til eksperimentel behandling med lægemidler uden for forsøgsprotokol.

Med henblik på at skabe ensartede vilkår for henvisning til eksperimentel behandling med lægemidler her i landet og i udlandet er der etableret en procedure for at give udleveringstilladelse til eksperimentel behandling med ikke markedsførte lægemidler uden for protokol.

Patienter som omfattes af ordningen


Den nye ordning skal omfatte samme type patienter, som er omfattet af den nævnte ordning vedr. eksperimentel behandling i udlandet mv., dvs. patienter med livstruende sygdomme, som der ikke umiddelbart kan tilbydes behandling for.

Procedure

Den behandlende læge ansøger om udleveringstilladelse fra Lægemiddelstyrelsen til et angivet lægemiddel til eksperimentel behandling uden for protokol. Ansøgningen indgives af den læge, der er ansvarlig for den eksperimentelle behandling.

Der kan kun søges om udleveringstilladelse med henblik på behandling af en konkret patient (human enkelttilladelse), hvorimod der ikke kan søges om generel udleveringstilladelse til anvendelse ved en nærmere angivet indikation på f.eks. en sygehusafdeling/praksis.

Til ansøgningen anvendes Lægemiddelstyrelsens almindelige ansøgningsskema for human enkelttilladelse. Ansøgningen bilægges desuden følgende oplysninger:

  • Beskrivelse af behandlingen, herunder planlagt varighed
  • Produktinformation, herunder fremstiller, indholdsstoffer m.fl.
  • I videst muligt omfang videnskabelig litteratur eller lignende om effekt, bivirkninger m.v.
  • Kopi af journal
  • Oplysninger om planlagt monitorering af sygdomsudvikling

Til brug for afgørelsen af om der kan gives udleveringstilladelse, kan Lægemiddelstyrelsen indhente en vurdering og indstilling fra det rådgivende ekspertpanel.

Ekspertpanel

Panelet, som rådgiver i spørgsmål om eksperimentel behandling i udlandet mv., skal på Lægemiddelstyrelsens anmodning rådgive Lægemiddelstyrelsen vedr. eksperimentel behandling med ikke markedsførte lægemidler her i landet.

Panelet kan ad hoc inddrage supplerende indenlandsk og udenlandsk ekspertise.

Panelets rådgivning til Lægemiddelstyrelsen vedrører den faglige vurdering af, om de helbreds- og behandlingsmæssige kriterier er opfyldt for, at udleveringstilladelse kan gives efter denne særlige ordning. 

Panelet kan eventuelt anbefale andre undersøgelses-/behandlings-tiltag i stedet for den ansøgte eksperimentelle behandling. Såfremt dette forudsætter udleveringstilladelse efter lægemiddellovens § 25, stk. 2, underrettes ansøgeren og Lægemiddelstyrelsen herom.

Principper for indstilling

Indstilling og afgørelse om udleveringstilladelse efter lægemiddellovens § 25, stk. 2, foretages efter et samlet skøn baseret på kriterier svarende til kriterierne i § 26 i bekendtgørelse om ret til sygehusbehandling og fødselshjælp mv.

I det samlede skøn indgår navnlig en vurdering af,

  • om mulighederne for behandlinger, som er dokumenterede, eller som gives som led i protokollerede forsøg, er udtømt
  • om der er mulighed for, at den angivne behandling kan helbrede eller forlænge patientens liv.

Ansvar for behandlingen

Eksperimentel behandling af patienter sker på den behandlende læges ansvar efter lægelovens regler. Patienterne skal informeres i henhold til Sundhedsstyrelsens bekendtgørelse nr. 665 af 14. september 1998 om information og samtykke og om videregivelse af helbredsoplysninger mv., jf. også vejledning nr. 161 af 16. september 1998.

Lægemidlernes kvalitet og sikkerhed

Lægemiddelstyrelsen skal påse, at lægemiddellovens krav vedrørende kvalitet og sikkerhed i fremstillingsfasen er opfyldt. Virksomheder og laboratorier m.fl., der fremstiller eller på anden måde håndterer lægemidler, skal være godkendt af Lægemiddelstyrelsen efter lægemiddellovens § 8 og er undergivet Lægemiddellovens tilsyn efter loven.

Finansiering af behandling


Ændringerne vedrører alene udleveringstilladelse og ikke de gældende regler for finansiering af behandlinger i sundhedsvæsenet. Det vil derfor være patientens hjemamt, der finansierer behandling, såfremt denne falder inden for sygehusloven eller inden for rammerne af gældende sygesikringsoverenskomst.

Behandling på et privat sygehus eller klinik skal som udgangspunkt finansieres af patienten selv. Amtet/det offentlige sygehus, som har patienten i behandling, kan dog anmode om Sundhedsstyrelsens godkendelse til henvisning til eksperimentel behandling på et privat sygehus/klinik i henhold til § 26 i bekendtgørelse om ret til sygehusbehandling og fødselshjælp mv.

Opfølgning


Lægemiddelstyrelsen udarbejder status for omfanget og arten af udleveringstilladelser til eksperimentel behandling med ikke markedsførte lægemidler ultimo 2003.

Lægen er forpligtet til at indberette bivirkninger, jf. Indenrigs- og Sundhedsministeriets bekendtgørelse nr. 823 af 29. august 2000 om pligt til indberetning af bivirkninger ved nye lægemidler mv.

Herudover kan Lægemiddelstyrelsen i forbindelse med udstedelse af udleveringstilladelser anmode den behandlende læge om, med patientens samtykke, at indsende oplysninger om den gennemførte behandling, herunder sygdomsudviklingen efter behandlingen.

Ikrafttræden


Proceduren for udleveringstilladelse til eksperimentel behandling med ikke markedsførte lægemidler uden for protokol kræver ingen ændringer af gældende lovgivning.

Amter, sygehuse og patientvejledere orienteres, og ordningen beskrives på Indenrigs- og Sundhedsministeriets hjemmeside.

Proceduren træder i kraft den 1. juni 2003 .


Sidst opdateret 23-06-2015

Kontaktinformation

Holbergsgade 6
1057 København K
 | tlf: 72269000
 | EAN: 5798000362055